La Evaluación Ética de las investigaciones farmacéuticas se basa en normas internacionales que tienen un valor significativamente importante en el nivel histórico.

El Código de Nüremberg de 1947 es considerado el primer antecedente de relevancia internacional sobre ética de la investigación. Fue producto del «Juicio a los médicos», también llamado el «Caso Médico», uno de los juicios de Nuremberg contra la Alemania nazi. Ese juicio se abrió el 9 de diciembre de 1946 y se pronunció el 19 de agosto de 1947 con la imposición, al día siguiente, de la pena de muerte por horca a siete médicos. El veredicto de culpabilidad fue por crímenes de guerra y crímenes contra la humanidad, con pruebas documentales de los experimentos médicos que abarcaban desde pruebas de supervivencia bajo situaciones de hambre, congelamiento, infecciones provocadas y exposición a gas mostaza, hasta diversas mutilaciones quirúrgicas y actos de esterilización y eugenesia.

El juicio concluyó así con la enumeración de un código de diez puntos sobre ética de la experimentación en humanos conocido como Código de Nüremberg. Este código abrió una discusión creciente sobre la investigación biomédica y la necesidad de utilizar principios éticos que la regularan y fue, asimismo, una expresión clara de la asociación entre la ética médica y los derechos humanos cuya Declaración Universal sería aprobada al año siguiente.

La Comisión Nacional para la Protección de los Sujetos Humanos de Investigación Biomédica y Comportamental (The National Commission for the Protection of Human Subjects of Biomedical and Behavioral Research), creada en 1974 por el Congreso Norteamericano a raíz del estudio de Willowbrook, estuvo formada por miembros de diversa índole (psicólogos, filósofos, juristas, etc.), con actitudes morales diferentes, a los que les costaba llegar a acuerdos cuando iban desde la formulación de principios hasta el análisis de hechos concretos, pero si elegían el camino inverso, analizar hechos concretos y particulares, enseguida llegaban a acuerdos.

Uno de los primeros encargos a esta comisión fue identificar los principios básicos y universales que deberían emplearse en la investigación biomédica. En 1978 publicó sus resultados en el llamado Informe Belmont que estableció los tres principios éticos que deben regir toda investigación biomédica.

Estos son principios de moral civil, independiente de la moral individual o grupal de los miembros. Son unos principios básicos en los que suelen estar de acuerdo todos los grupos culturales y religiosos, por lo que son de obligada consideración.

Autonomía

El principio de autonomía indica el derecho que tiene toda persona a decidir por sí misma, en especial qué debe hacerse con ella durante su enfermedad. Pero para poder decidir libremente tiene que tener información suficiente en la que basar su decisión.

Esta información debe ser completa y comprensible para el paciente, a la vez que se le debe otorgar un tiempo para que consulte con familiares u otras personas y tome su decisión libremente.

En las personas vulnerables, que tienen disminuida su autonomía (niños,  incapacitados) y que deben ser protegidos, la decisión la tomarán sus responsables legales.

Este derecho también implica la confidencialidad de la información recogida, es decir, la protección de sus datos. Los datos pueden estar «codificados» o «anonimizados» según que el procedimiento sea o no reversible.

Beneficencia/No maleficencia

En la investigación hay que favorecer a los sujetos, no exponiéndoles a daños: «primum non nocere» (Primero, no hagas daño).

De este principio de beneficencia se deriva la obligatoriedad de informar de los posibles riesgos y beneficios de la investigación. Por tanto, deberá haber una relación riesgo/beneficio favorable para el sujeto. Además, para que la investigación sea considerada válida, deberá sustentarse en una pregunta científicamente válida, en un diseño metodológico adecuado, con un tamaño muestral suficiente y realizada por un equipo investigador competente.

A este principio va asociado el principio de no maleficencia («la otra cara de la moneda»), es decir, que no se puede hacer daño a los sujetos. Conviene explicarles que en la investigación no hay un beneficio terapéutico para el sujeto participante, sino que el posible beneficio será para futuros sujetos de características similares a los que participan actualmente.

Justicia

Este principio supone que las cargas y beneficios de la investigación deben distribuirse por igual, ya que todos los sujetos son iguales y deben ser tratados con la misma consideración y respeto, de ahí que no deba haber discriminación en la selección de los sujetos. Estos deben ser elegidos por razones metodológicas y no por otras como la disponibilidad, situación de dependencia, etc.

Además, no hay que poner en riesgo a las personas vulnerables.